Biologisten kolesterolilääkkeiden tehosta kaivataan lisää näyttöä

Evolokumabi laskee dramaattisesti LDL-kolesterolia, mutta vaikutus kuolleisuuteen on yhä epäselvä.

Näitä tuloksia oli odotettu: vihdoinkin saataisiin tietoa siitä, estääkö evolokumabi (Repatha) sydän- ja verisuonitapahtumia potilailla, joita hoidetaan jo tehokkaasti statiineilla.

Aiemmissa tutkimuksissa oli todistettu, että PCSK9-proteiinin estäjät alentavat todella tehokkaasti pahaa LDL-kolesterolia.

Vaikutusta päätetapahtumiin ei ollut kuitenkaan vielä osoitettu.

Maaliskuussa New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistiin ensimmäiset tulokset FOURIER-tutkimuksesta, johon osallistui noin 27 500 valtimotautipotilasta.

Potilaat saivat tehokasta statiinihoitoa, mutta heidän LDL-kolesterolinsa oli kuitenkin yli tavoitteen, keskimäärin 2,4 mmol/l.

Kun perinteiseen lääkehoitoon lisättiin PCSK9-estäjä evolokumabi, LDL-arvot laskivat kahden vuoden seurannassa keskimäärin 0,78:aan.

Vakavan sydän- ja verisuonitapahtuman riski laski kuitenkin melko vähän: evolokumabi-ryhmässä niitä sattui 9,8 prosentille ja lumeryhmässä 11,3 prosentille potilaista.

Kuolleisuuteen hoidolla ei ollut vaikutusta. 

Evolokumabi-hoitoon ei liittynyt merkittäviä haittavaikutuksia. LDL-kolesterolin laskeminen hyvin matalalle tasolle oli siis ainakin kahden vuoden seurannassa turvallista.

Miksi tulokset eivät olleet dramaattisempia?

Monet odottivat evolokumabilta dramaattisempia vaikutuksia sydän- ja verisuonitapahtumiin.

Tyksin Sydänkeskuksen johtaja, kardiologian professori Juhani Airaksinen ei kuitenkaan yllättynyt tuloksista.

– Kyseessä oli varsin hyvän ennusteen potilasryhmä, jolla oli hyvä lääkehoito pohjalla. Siksi ei voitu odottaakaan suuria vaikutuksia näin lyhyellä tähtäimellä, hän pohtii.

Tutkimuksen suurimpana etuna Airaksinen pitää sitä, että se todistaa PCSK9-estäjien todella vaikuttavan sydän- ja verisuonisairauksien kehittymiseen.

Seuraavaksi hän odottaa tutkimuksia valtimotautipotilailla, joilla on erittäin korkeat kolesteroliarvot ja huonoennusteinen tauti.

Heistä hoito todennäköisesti alkaa myös tosielämässä.

Kela ei vielä korvaa hoitoa - hinta noin 7 200 euroa vuodessa

Suomessa on markkinoilla kaksi PCSK9-estäjää, evolokumabi ja alirokumabi. Kumpikaan ei ole päässyt vielä Kela-korvauksen piiriin.

Kaksi kertaa kuussa pistettävä lääkehoito maksaa noin 7 200 euroa vuodessa.

– Toivomme tietysti, että hinta laskisi, kun markkinoille tulee useampia PCSK9-estäjiä, Airaksinen toteaa.

FOURIER-tutkimuksen perusteella yhden vältetyn sydän- tai aivoinfarktin hinnaksi tulisi lähes miljoona euroa kahdessa vuodessa.

– Mutta jos mennään oikein suuren riskin potilaisiin, kustannukset yhtä estettyä sydäntapahtumaa kohti ovat jo kohtuullisempia, Airaksinen huomauttaa.

Sydänliiton ylilääkäri: Lisätutkimuksia tarvitaan

Sydänliiton ylilääkäri Anna-Mari Hekkala korostaa, että nyt raportoidut tulokset ovat hyvä alku, mutta lisää tutkimusta tarvitaan.

Seuraavaksi kaivataan usean vuoden seurantatutkimuksia PCSK9-estäjien tehosta ja turvallisuudesta sydän- ja aivoinfarktien ehkäisyssä.

– Valtimotauti kehittyy vuosien kuluessa, joten vasta pitkät, vuosia kestävät tutkimukset antavat meille tietoa siitä, miten uudet lääkkeet oikeasti onnistuvat preventiossa.

Hekkala toivoo, että Kela-korvaus uusista biologisista kolesterolilääkkeistä myönnettäisiin kaikkein suurimman riskin potilaille, joita statiinit eivät auta riittävästi tai joille ne eivät sovi.

– Olisi vähintäänkin suotavaa, että perinnöllistä korkeaa kolesterolia sairastavat potilaat saisivat lääkkeen korvattuna. Soisin korvattavuuden myös suuren riskin potilaille, joille statiinit eivät sovi voimakkaiden haittavaikutusten tai muiden lääkkeiden aiheuttamien yhteisvaikutusten vuoksi, hän toteaa.