Harvinaislääkkeiden määrä kasvaa

Toistakymmentä harvinaislääkettä sai myyntiluvan viime vuonna.

Lähivuosina on odotettavissa aiempaa enemmän uusia lääkkeitä vakaviin, harvinaisiin sairauksiin. Viime vuonna 174 valmistetta sai Euroopassa harvinaislääkestatuksen ja 14 uudelle harvinaislääkkeelle myönnettiin myyntilupa.

Edellisvuonna myyntilupia harvinaislääkkeille myönnettiin ennätysmäärä eli 15.

Kaikkiaan Euroopan markkinoilla on nyt noin sata harvinaislääkettä. Niistä noin 40 prosenttia on kehitetty syöpätauteihin. Toiseksi yleisimpiä ovat perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien hoitoon kehitetyt lääkkeet.

Suuri osa harvinaislääkkeistä on käytössä vain sairaaloissa, mutta mukana on myös avohoidossa käytettäviä tablettilääkkeitä.

Tulossa on vaikutusmekanismiltaan uudenlaisia lääkkeitä esimerkiksi pahanlaatuiseen verisairauteen myeloomaan.

Harvinaislääkkeiden hoidollinen merkitys on suuri

Harvinaislääkkeitä koskeva asetus tuli voimaan EU:ssa huhtikuussa 2000. Sen jälkeen kyseisen statuksen on saanut Euroopassa jo noin 1 600 valmistetta. Hakemuksia on tehty noin 2 400.

Harvinaislääkkeiden myyntilupahakemukset arvioidaan EU:ssa aina keskitetyssä menettelyssä. Arvioijat ovat eri Euroopan maiden lääkevirastoja edustavia asiantuntijoita.

”Orpolääkkeiltä” vaaditaan suppeampaa näyttöä tehosta ja turvallisuudesta kuin muilta lääkkeiltä. Monissa harvinaissairauksissa potilaiden määrä on niin vähäinen, että satojen potilaiden saaminen mukaan tutkimuksiin olisi lähes mahdotonta.

Usein harvinaislääkkeelle myönnetään ehdollinen myyntilupa, koska lääke katsotaan hyvin tarpeelliseksi, mutta tutkimustietoa on liian vähän tavallisen myyntiluvan myöntämiseksi. Silloin myyntiluvan haltijalta edellytetään lääkkeen turvallisuuden ja tehon seurantaa myyntiluvan myöntämisen jälkeen.

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean ylilääkäri Karri Penttilän mukaan harvinaislääkkeiden hoidollinen merkitys on suuri.

– Esimerkiksi kroonisen myelooisen leukemian ainut parantava hoito oli aiemmin luuydinsiirto. Nyt potilaat pärjäävät lääkehoidolla, ja osa voi jopa lopettaa sen, hän vertaa.

Yliopistosairaaloihin harvinaissairauksien osaamiskeskuksia

Suomen yliopistosairaaloihin ollaan perustamassa yksiköitä, jotka koordinoivat ja kehittävät harvinaisten sairauksien hoitoa.

Helsingissä, Turussa ja Kuopiossa sellaiset jo toimivat, ja Tampereella ja Oulussa suunnitellaan toiminnan käynnistämistä.

Osastonylilääkäri Mikko Seppänen HUS:n harvinaisten sairauksien yksiköstä uskoo, että yksiköt parantavat harvinaisten sairauksien diagnostiikkaa, seurantaa ja hoitoa.

– Sairaaloissa on paljon harvinaisten sairauksien asiantuntemusta, mutta edes niiden sisällä ei välttämättä tiedetä, ketkä ovat perehtyneet mihinkin sairauksiin. Nyt voimme koordinoida tätä työtä yliopistosairaaloiden kesken ja ohjata potilaat hoitoon oikeisiin paikkoihin, hän kuvailee.

**

Merkittäviä uusia harvinaislääkkeitä 2015

Blincyto: akuutti lymfaattinen leukemia
Farydak ja Kyprolis: multippeli myelooma
Hetilioz: uni-valve-rytmin häiriön hoito sokeilla
Kanuma: lysosomaalisen happaman lipaasin puutos
Lenvima: kilpirauhasen syöpä
Strensiq: lapsuusiän primaari hypofosfatasia
Unituxin: lasten neuroblastooma-kasvainten hoito

Lähde: Euroopan lääkevirasto EMA

**

Aiheesta lisää 7.4. ilmestyvässä Apteekkarilehdessä.