Epidemian toinen aalto on taas hiljentänyt etenkin kauppa- ja liikekeskuksia. Lue lisää »

Rokotushalukkuuteen vaikuttaa eniten näkemys siitä, miten rokote suojaa itsen lisäksi m... Lue lisää »

Apteekeilla voisi olla merkittävä rooli, kun iso osa väestöstä halutaan rokottaa korona... Lue lisää »

Maaliskuinen hamstraus yllätti lääketukut. Toiseen aaltoon tultiin paremmin valmistautu... Lue lisää »

Viro: Ennen kevään apteekkiuudistusta maalatut uhkakuvat eivät toteutuneet, mutta vielä... Lue lisää »

Harvinaislääkkeiden määrä kasvaa

harvinaislääkkeet     29.02.2016 13:27  VIRPI EKHOLM INGIMAGE

Toistakymmentä harvinaislääkettä sai myyntiluvan viime vuonna.

Lähivuosina on odotettavissa aiempaa enemmän uusia lääkkeitä vakaviin, harvinaisiin sairauksiin. Viime vuonna 174 valmistetta sai Euroopassa harvinaislääkestatuksen ja 14 uudelle harvinaislääkkeelle myönnettiin myyntilupa.

Edellisvuonna myyntilupia harvinaislääkkeille myönnettiin ennätysmäärä eli 15.

Kaikkiaan Euroopan markkinoilla on nyt noin sata harvinaislääkettä. Niistä noin 40 prosenttia on kehitetty syöpätauteihin. Toiseksi yleisimpiä ovat perinnöllisten aineenvaihduntasairauksien hoitoon kehitetyt lääkkeet.

Suuri osa harvinaislääkkeistä on käytössä vain sairaaloissa, mutta mukana on myös avohoidossa käytettäviä tablettilääkkeitä.

Tulossa on vaikutusmekanismiltaan uudenlaisia lääkkeitä esimerkiksi pahanlaatuiseen verisairauteen myeloomaan.

Harvinaislääkkeiden hoidollinen merkitys on suuri

Harvinaislääkkeitä koskeva asetus tuli voimaan EU:ssa huhtikuussa 2000. Sen jälkeen kyseisen statuksen on saanut Euroopassa jo noin 1 600 valmistetta. Hakemuksia on tehty noin 2 400.

Harvinaislääkkeiden myyntilupahakemukset arvioidaan EU:ssa aina keskitetyssä menettelyssä. Arvioijat ovat eri Euroopan maiden lääkevirastoja edustavia asiantuntijoita.

”Orpolääkkeiltä” vaaditaan suppeampaa näyttöä tehosta ja turvallisuudesta kuin muilta lääkkeiltä. Monissa harvinaissairauksissa potilaiden määrä on niin vähäinen, että satojen potilaiden saaminen mukaan tutkimuksiin olisi lähes mahdotonta.

Usein harvinaislääkkeelle myönnetään ehdollinen myyntilupa, koska lääke katsotaan hyvin tarpeelliseksi, mutta tutkimustietoa on liian vähän tavallisen myyntiluvan myöntämiseksi. Silloin myyntiluvan haltijalta edellytetään lääkkeen turvallisuuden ja tehon seurantaa myyntiluvan myöntämisen jälkeen.

Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean ylilääkäri Karri Penttilän mukaan harvinaislääkkeiden hoidollinen merkitys on suuri.

– Esimerkiksi kroonisen myelooisen leukemian ainut parantava hoito oli aiemmin luuydinsiirto. Nyt potilaat pärjäävät lääkehoidolla, ja osa voi jopa lopettaa sen, hän vertaa.

Yliopistosairaaloihin harvinaissairauksien osaamiskeskuksia

Suomen yliopistosairaaloihin ollaan perustamassa yksiköitä, jotka koordinoivat ja kehittävät harvinaisten sairauksien hoitoa.

Helsingissä, Turussa ja Kuopiossa sellaiset jo toimivat, ja Tampereella ja Oulussa suunnitellaan toiminnan käynnistämistä.

Osastonylilääkäri Mikko Seppänen HUS:n harvinaisten sairauksien yksiköstä uskoo, että yksiköt parantavat harvinaisten sairauksien diagnostiikkaa, seurantaa ja hoitoa.

– Sairaaloissa on paljon harvinaisten sairauksien asiantuntemusta, mutta edes niiden sisällä ei välttämättä tiedetä, ketkä ovat perehtyneet mihinkin sairauksiin. Nyt voimme koordinoida tätä työtä yliopistosairaaloiden kesken ja ohjata potilaat hoitoon oikeisiin paikkoihin, hän kuvailee.

**

Merkittäviä uusia harvinaislääkkeitä 2015

Blincyto: akuutti lymfaattinen leukemia
Farydak ja Kyprolis: multippeli myelooma
Hetilioz: uni-valve-rytmin häiriön hoito sokeilla
Kanuma: lysosomaalisen happaman lipaasin puutos
Lenvima: kilpirauhasen syöpä
Strensiq: lapsuusiän primaari hypofosfatasia
Unituxin: lasten neuroblastooma-kasvainten hoito

Lähde: Euroopan lääkevirasto EMA

**

Aiheesta lisää 7.4. ilmestyvässä Apteekkarilehdessä.


Allergiatutkimus poikimassa runsaan sadon
14.09.2010 13:09

14.09.2010 13:09


Lopussa liitos seisoo
10.09.2010 10:03

10.09.2010 10:03


Lääkekaappikampanja kiinnosti
10.09.2010 09:39

Lääkkeiden säilytys 10.09.2010 09:39


Osallistuithan lukijatutkimukseen?
10.09.2010 09:00

10.09.2010 09:00


Influenssarokotuksia laajennetaan
09.09.2010 15:14

09.09.2010 15:14


Terveydeksi!-lehdellä 1 248 000 lukijaa
09.09.2010 00:06

09.09.2010 00:06


Huhut haittaavat eReseptiä
08.09.2010 16:02

08.09.2010 16:02


Kolme uutta erityiskorvattavaa
08.09.2010 13:25

08.09.2010 13:25


eReseptejä toimitettu jo yli tuhat
06.09.2010 20:42

06.09.2010 20:42


Allergiatutkimus käynnissä apteekeissa
06.09.2010 09:32

06.09.2010 09:32


Kolmannes Kelan menoista terveyteen
03.09.2010 15:13

03.09.2010 15:13


Markkinaoikeus: pneumokokkirokotehankinta laillinen
03.09.2010 14:46

03.09.2010 14:46


Terhikki avautuu nettiin
03.09.2010 09:50

03.09.2010 09:50


FIP-kongressi päättyi Portugalissa
02.09.2010 17:50

02.09.2010 17:50


Älyä lääkehoitoon
02.09.2010 08:56

02.09.2010 08:56


Opiskelijat haastavat farmasian
02.09.2010 06:17

02.09.2010 06:17


Kapinallinen sopeutui systeemiin
02.09.2010 06:16

02.09.2010 06:16


Miljoona salmiakkirasiaa vuodessa
02.09.2010 06:15

02.09.2010 06:15


Norjalaisapteekit selvisivät hyvin viruslääkkeiden määräämisestä
01.09.2010 19:13

01.09.2010 19:13


Kanadalaista apteekkikioskia markkinoidaan Eurooppaan
31.08.2010 18:37

31.08.2010 18:37


Suomi vahvasti esillä FIP:ssä
31.08.2010 08:06

31.08.2010 08:06


Iäkkäiden lääkehoidon tietokanta avattu
30.08.2010 10:30

30.08.2010 10:30


Sveitsiläisapteekkari FIP:n johtoon
28.08.2010 12:57

28.08.2010 12:57


EMA selvittää Pandemrixin ja narkolepsian yhteyden
27.08.2010 16:04

27.08.2010 16:04


Mitä Asta-myrsky opetti?
27.08.2010 09:15

27.08.2010 09:15


Annetaan työrauha
27.08.2010 08:50

27.08.2010 08:50


Rokotteiden haitat ilmoitettava
26.08.2010 08:44

26.08.2010 08:44


Oriola-KD Healthcare vaihtaa nimeään
25.08.2010 12:40

25.08.2010 12:40


Sikainfluenssarokotteella on lääkevahinkovakuutus
25.08.2010 12:39

25.08.2010 12:39


Pandemrix-rokotteelle altistuneita on miljoonia
24.08.2010 14:04

24.08.2010 14:04